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Destacados NACFC 2018
¿Efecto a largo plazo de la azitromicina?
Quitterie Reynaud
Los beneficios de la azitromicina en el contexto de colonización crónica con Pseudomonas se han demostrado ampliamente en los 6...Tema: ClínicaLas mutaciones sin sentido relacionadas con codones de terminación prematuros en líneas celulares 16HBEo- corregidas tienen una sensibilidad diferente al sistema de degradación de ARNm
I Sermet-Gaudelus
Las líneas celulares de expresión heteróloga tienen un interés limitado, ya que no contienen intrón y, en el contexto del...Tema: Modelos in vitroAdministración por aerosol de un sistema de transferencia de gen piggyBac/adenovirus en el cerdo: distribución y corrección fenotípica
Pr Isabelle Fajac
La transferencia del gen CFTR normal en las vías respiratorias es un abordaje del que podrían beneficiarse todos los pacientes...Tema: Nuevos tratamientos¿La mejoría de la función respiratoria modifica la incidencia de la diabetes?
Quitterie Reynaud
¿Tiene la mejoría global del estado de salud de los pacientes pediátricos afectados por fibrosis quística, y más en concreto...Tema: ClínicaEfecto del estado nutricional en el sistema endocrino: papel del endocrinólogo en el abordaje de la malnutrición en adultos jóvenes con fibrosis quística
Cathy Llerena
Esta comunicación trata de la aportación de la pluridisciplinariedad en la optimización de los cuidados durante el abordaje de la...Nucleótidos antisentido para el tratamiento de mutaciones de empalme
Pr Isabelle Fajac
El empalme es una etapa de la transcripción que permite suprimir los intrones y unir los exones. Algunas mutaciones, llamadas...Tema: Nuevos tratamientos¿Qué pueden aportar los organoides en la práctica clínica?
Pr Isabelle Fajac
Los organoides son modelos ex vivo desarrollados durante estos últimos años. En la fibrosis quística, se han desarrollado de tejido...Tema: Nuevos tratamientosDisfunción glandular de la mucosa respiratoria: mechas, filamentos y otros constituyentes
I Sermet-Gaudelus
La fisiopatología de la fibrosis quística revela un defecto de la acción bactericida en el líquido superficial y la presencia...¿Qué tratamiento proponer para las mutaciones raras?
Sébastien Kiefer
Del 7 al 10% de los pacientes afectados por mutaciones ultrarraras no tienen hoy acceso a nuevos tratamientos de fibrosis...Tema: Nuevos tratamientosRelación entre moco e inflamación
I Sermet-Gaudelus
Las observaciones recientes señalan que, desde las primeras horas, existe acumulación de moco e inflamación con independencia de la infección...