¿Qué pueden aportar los organoides en la práctica clínica?

Los organoides son modelos ex vivo desarrollados durante estos últimos años. En la fibrosis quística, se han desarrollado de tejido intestinal obtenido en biopsia rectal, que es una intervención indolora y bien tolerada. A partir de las criptas del epitelio intestinal se han aislado células madre y se han puesto en cultivo. Estas células forman estructuras redondeadas en las cuales puede estudiarse la función de CFTR después de estimulación. Si CFTR tiene una función normal, los transportes de iones y agua posteriores a la estimulación conllevan una dilatación del organoide medible al microscopio. Los organoides pueden conservarse en un banco biológico para estudio ulterior.

El equipo neerlandés que ha preparado estos organoides para la fibrosis quística ha estudiado la función de CFTR en los organoides establecidos a partir de la biopsia rectal realizada en neonatos afectados de fibrosis quística. Se ha llevado un seguimiento de los neonatos y sus características clínicas a 1 año variaban en relación con la respuesta observada en los organoides: los neonatos con una baja función de CFTR medida en el organoide tenían peor función pancreática y respiratoria a 1 año que los que mostraban una función CFTR más elevada observada en el organoide (de Winter de Groot K et al., Eur Respir J. 2018 Sep 17;52).

El grupo mostró asimismo que en los pacientes con fibrosis quística la función de CFTR medida en los organoides mantenía una buena correlación con la función respiratoria del paciente valorada por VEMS y la prueba del sudor. Sin embargo, en pacientes con un mismo genotipo, las funciones de CFTR medidas en los organoides variaban considerablemente.

Así, los organoides podrían servir de ayuda en la práctica clínica para determinar subgrupos de pacientes en riesgo de evolución grave de la enfermedad.

Référencia

CONGRES NACFC 2018 - Viernes 19 de octubre de 2018
Avances y resultados prometedores del canal modulador de CFTR
S14.2 Avances en tratamientos para mutaciones raras: ¿modelos ex vivo o ensayos clínicos?​
Ponente: K. van der Ent (NL)