Las células madre: ¿modelo para los tratamientos celulares?

Para probar los moduladores de CFTR según los genotipos, las líneas celulares demuestran ser insuficientes, ya que expresan el ADN de CFTR de forma heteróloga, y no permiten tener en cuenta las anomalías de las transcripciones o las modificaciones post-transcripcionales. Las células madre pluripotentes inducibles son un modelo interesante. Su expansión es casi ilimitada, pueden adaptarse para abordajes de edición de genes y se vuelven a diferenciar en células de interés, por ejemplo las células basales respiratorias. Los autores de la comunicación han detallado el protocolo de generación así como su purificación (Hawkins et al., 2017). Esta herramienta permite medir CFTR en términos de expresión y función (constitución de organoide). No obstante, su principal interés es su empleo para los futuros tratamientos celulares.

Referencia

CONGRESO NACFC 2018 - Sábado 20 de octubre de 2018
Modelos in vitro de FQ
W16.3 Resumen 163 – Células IPS: modelos relevantes en el camino hacia los tratamientos celulares
Ponente: JE Mahoney