Asociación lumacaftor/ivacaftor en la vida real

La asociación lumacaftor/ivacaftor (lum/iva) estudiada en los ensayos clínicos de fase 3 hizo posible una ganancia aproximada del 3% en la función respiratoria apreciada por VEMS, que llega incluso a más del 10% en el 25% de los pacientes. También se comunicó una reducción de la tercera parte de la frecuencia de las exacerbaciones (Wainwright et al., N Engl J Med. 2015;373:220-31). En la vida real se ha observado una ligera mejora del VEMS, como en los ensayos clínicos, con una gran variabilidad de respuesta, de -39% a +20%. Ningún elemento clínico o paraclínico podía permitir predecir la respuesta respiratoria al tratamiento. En la vida real se ha observado igualmente una diminución de la frecuencia de las exacerbaciones (Jennings et al., Ann Am Thorac Soc. 2017;14:1662-6). En sentido contrario a lo comunicado para el ivacaftor, ningún estudio ha mostrado efectos de lum/iva en la diabetes o la glucemia. Durante los ensayos clínicos, la interrupción del tratamiento por efectos no deseables se ha establecido en el 4% de los casos. En la vida real, la sensación de opresión torácica fue el episodio no deseable observado con mayor frecuencia, que llevó a interrumpir el tratamiento en el 24% de los pacientes graves. En los pacientes graves, la sensación de molestia u opresión torácica era frecuente y menos grave cuando se inició el tratamiento a mitad de dosis (Taylor-Cousar et al., J Cyst Fibros. 2018;17:228-35). La tolerancia de lum/iva en la vida real parece mejor en los niños que en los adultos, con pocas interrupciones del tratamiento (Ratjen et al., Lancet Resp. 2017;5:557-67). La ganancia en la función respiratoria es baja, al igual que la reducción de las exacerbaciones, pero este hecho tal vez refleje simplemente que en los niños la enfermedad no tiene gravedad importante.

Référencia

CONGRES NACFC 2018 - Jueves 18 de octubre de 2018
S03 – Año(s) en revisión
S03.1: Moduladores de CFTR: revisión para profesionales clínicos
Ponente: A Horsley (Reino Unido)