Editorial

Por Esther Quintana

Unidad de Fibrosis Quística, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Sevilla

Del 18 al 20 de octubre se celebró la 32ª Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística en Denver (Colorado). Al encuentro asistieron más de 5.000 profesionales de todas las disciplinas relacionadas con la fibrosis quística (investigadores básicos, pediatras, neumólogos de adultos, digestivos, microbiólogos, genetistas, fisioterapeutas, nutricionistas, enfermeros, trabajadores sociales y farmacéuticos). El programa científico estuvo integrado por conferencias plenarias, simposios, talleres de comunicaciones orales y sesiones de pósteres. Y el espíritu que acompañó cada una de las actividades fue el de la esperanza en encontrar una pronta cura para todas las personas con fibrosis quística (FQ) independientemente de la genética que porten.

De esta manera, en las primeras conferencias conocimos los resultados de los estudios en fase II de la triple combinación VX 445- Tezacaftor- Ivacaftor y VX 659-Tezacaftor-Ivacaftor. El uso de estas combinaciones produjo un aumento de la función de CFTR in vitro y se tradujo en mejoras en pacientes con fibrosis quística con uno o dos alelos Phe508del. Las mejoras en el FEV1 alcanzaron entre el 9 y 13% de media según la molécula. Este enfoque tiene el potencial de tratar la causa subyacente de la FQ en aproximadamente el 90% de los pacientes. Además, se presentaron los estudios in vitro de combinaciones de otras moléculas que son también amplificadores, correctores y potenciadores del CFTR, y que permiten corregir la funcionalidad del CFTR (PTI-428, PTI-808 y PTI 801).

Asimismo, revisamos los resultados en vida real de Orkambi® y Simdeko®, fármacos moduladores que ya se comercializan en Estados Unidos. La tolerabilidad de Orkambi® en niños parece ser algo mejor que la de los adultos con un menor índice de efectos adversos, así como de discontinuación del tratamiento. En tanto, Simdeko® continúa mostrando en vida real un mejor perfil de tolerabilidad y menos efectos adversos e interacciones medicamentosas que Orkambi®.

También abordamos la importancia de la implicación del paciente, la familia, así como la propia asociación de pacientes americana (CFF- Cystic Fibrosis Foundation) para ayudar a las personas con FQ. Y debatimos sobre cómo realizar una participación activa y colaborativa de todos los implicados con el objetivo de alcanzar un abordaje pleno de la enfermedad.

De esta manera, los principales temas de las conferencias plenarias se centraron en dar respuesta a los pacientes que no tienen, por el momento, disponibilidad de fármacos moduladores del CFTR o que aun teniéndolos presentan una enfermedad respiratoria avanzada. Así, el debate se centró en el control de la infección bronquial crónica, el control de la inflamación y la mejora del aclaramiento mucociliar. Además, se presentaron todos los fármacos que se desarrollan para controlar estas facetas de la FQ y que buscan aumentar y mejorar la supervivencia y calidad de vida de los pacientes.

Otros temas abordados fueron el screening neonatal, las bacterias emergentes y las micobacterias no tuberculosas, los tratamientos de la enfermedad digestiva, los tratamientos de las exacerbaciones infecciosas, así como los cuidados paliativos y el tratamiento de la depresión, la ansiedad y el dolor.

En definitiva, la conferencia norteamericana ha supuesto un foro educativo y colaborativo para todos los profesionales vinculados con la FQ de todo el mundo y un espacio para debatir y compartir ideas sobre los últimos avances en investigación, cuidado y desarrollo de medicamentos para la FQ y cómo mejorar la salud y la calidad de vida de las personas con FQ.